Huidagene : Une technologie CRISPR-CAS13 prometteuse venue de Chine (Shanghai)

Huidagene Therapeutics est une société de biotechnologie basée à Shanghai et dans le New Jersey, qui se concentre sur la découverte, l’ingénierie et le développement de nouveaux médicaments basés sur la technologie CRISPR. L’entreprise se concentre sur les troubles musculaires, ophtalmiques et neurologiques.

Huidagene a développé HG204, un vecteur viral adéno-associé (AAV) délivrant un innovant complexe CRISPR-Cas13 dans les cellules. Spécialement conçu pour le syndrome de duplication du gène MECP2, HG204 vise à réguler la surproduction de la protéine MeCP2 en induisant la dégradation de l’ARN MECP2 en excès. Ce candidat-médicament innovant a le potentiel de guérir le syndrome de la duplication du gène MECP2 en une seule administration.

Notre organisation a eu des discussions productives avec les dirigeants de Huidagene pour en savoir plus sur cette technologie innovante et ce qu’elle représente pour l’avenir. Des études précliniques utilisant HG204 dans un modèle de souris humanisé ont démontré une réduction significative de la protéine MeCP2 et une inversion des symptômes. En plus du fait que ces résultats soient encourageants, il s’agit également de la deuxième preuve de la réversibilité des symptômes du syndrome après la régulation des niveaux de protéine MECP2 (comme précédemment démontré par l’administration de l’ASO par le Pr. H. Zoghbi).

Huidagene finalise actuellement les études précliniques sur le HG204 et se prépare à un essai clinique pour les patients en Chine, qui devrait débuter en été 2024. Si cette étude s’avère concluante, Huidagene prévoit de mener des essais cliniques dans d’autres pays, comme les États-Unis et l’Europe, en 2025-2026.

Le 31 octobre, la FDA (Food and Drug Administration, l’autorité de santé des États-Unis) a accordé à HG204 les désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin. Cette désignation réglementaire est une première étape vers un essai clinique en dehors de la chine et permettra un examen accéléré du dossier lors de l’enregistrement du médicament. Bien que la nouvelle soit totalement inattendue, elle apporte un espoir supplémentaire à la communauté.

Notre équipe restera en contact avec Huidagene et tiendra notre communauté informée de tout nouveau développement.