Huidagene: una prometedora tecnología CRISPR-CAS13 de China (Shanghai)

Huidagene Therapeutics es una empresa biotecnológica con sede en Shanghai y Nueva Jersey, centrada en el descubrimiento, ingeniería y desarrollo de nuevos fármacos basados en la tecnología CRISPR. La empresa se centra en trastornos musculares, oftálmicos y neurológicos.

Huidagene ha desarrollado el HG204, un vector de virus adenoasociado (AAV) que introduce en las células un innovador complejo CRISPR-Cas13. Especialmente diseñado para el síndrome de duplicación del gen MECP2, El HG204 pretende regular la sobreproducción de la proteína MeCP2 induciendo la degradación del exceso de ARN de MECP2. Este innovador candidato a fármaco tiene el potencial de curar el síndrome de duplicación del gen MECP2 con una sola administración.

Nuestra organización ha mantenido fructíferas conversaciones con la dirección de Huidagene para saber más sobre esta innovadora tecnología y lo que representa para el futuro. Los estudios preclínicos realizados con HG204 en un modelo de ratón humanizado han demostrado una reducción significativa de la proteína MeCP2 y una inversión de los síntomas. Además de que estos resultados son alentadores, se trata también de la segunda prueba de la reversibilidad de los síntomas del síndrome tras la regulación de los niveles de proteína MECP2 (como ya había demostrado anteriormente la administración de ASO por el Prof. H. Zoghbi).

En la actualidad, Huidagene está finalizando los estudios preclínicos sobre el HG204 y preparando un ensayo clínico para pacientes en China, cuyo inicio está previsto para el verano de 2024. Si este estudio resulta concluyente, Huidagene tiene previsto realizar ensayos clínicos en otros países, como Estados Unidos y Europa, en 2025-2026.

El 31 de octubre, la Food and Drug Administration (FDA) estadounidense concedió a HG204 las designaciones de enfermedad pediátrica rara y medicamento huérfano. Esta designación reglamentaria es un primer paso hacia un ensayo clínico fuera de China, y permitirá una revisión acelerada del expediente cuando se registre el medicamento. Aunque la noticia es totalmente inesperada, aporta una esperanza adicional a la comunidad.

Nuestro equipo se mantendrá en contacto con Huidagene y mantendrá informada a nuestra comunidad de cualquier novedad.