Huidagene: una promettente tecnologia CRISPR-CAS13 dalla Cina (Shanghai)

Huidagene Therapeutics è un'azienda biotecnologica con sede a Shanghai e nel New Jersey, focalizzata sulla scoperta, la progettazione e lo sviluppo di nuovi farmaci basati sulla tecnologia CRISPR. L'azienda si concentra sui disturbi muscolari, oftalmici e neurologici.

Huidagene ha sviluppato HG204, un vettore di virus adeno-associato (AAV) che trasporta nelle cellule un innovativo complesso CRISPR-Cas13. Appositamente progettato per la sindrome da duplicazione del gene MECP2, HG204 mira a regolare la sovrapproduzione della proteina MeCP2 inducendo la degradazione dell'RNA di MECP2 in eccesso. Questo candidato farmaco innovativo ha il potenziale per curare la sindrome da duplicazione del gene MECP2 con una sola somministrazione.

La nostra organizzazione ha avuto colloqui produttivi con la direzione di Huidagene per saperne di più su questa tecnologia innovativa e su ciò che rappresenta per il futuro. Gli studi preclinici condotti con HG204 in un modello murino umanizzato hanno dimostrato una riduzione significativa della proteina MeCP2 e un'inversione dei sintomi. Oltre al fatto che questi risultati sono incoraggianti, si tratta anche della seconda prova della reversibilità dei sintomi della sindrome in seguito alla regolazione dei livelli della proteina MECP2 (come precedentemente dimostrato dalla somministrazione di ASO da parte del Prof. H. Zoghbi).

Huidagene sta attualmente completando gli studi preclinici su HG204 e si sta preparando per una sperimentazione clinica su pazienti in Cina, che dovrebbe iniziare nell'estate del 2024. Se questo studio si rivelerà conclusivo, Huidagene prevede di condurre studi clinici in altri Paesi, come gli Stati Uniti e l'Europa, nel 2025-2026.

Il 31 ottobre, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a HG204 la designazione di malattia rara pediatrica e di farmaco orfano. Questa designazione normativa è un primo passo verso una sperimentazione clinica al di fuori della Cina e consentirà una revisione accelerata del dossier quando il farmaco sarà registrato. Sebbene la notizia sia del tutto inaspettata, porta ulteriore speranza alla comunità.

Il nostro team rimarrà in contatto con Huidagene e terrà informata la nostra comunità su eventuali nuovi sviluppi.