Huidagene: obiecująca technologia CRISPR-CAS13 z Chin (Szanghaj)

Huidagene Therapeutics to firma biotechnologiczna z siedzibą w Szanghaju i New Jersey, koncentrująca się na odkrywaniu, inżynierii i opracowywaniu nowych leków opartych na technologii CRISPR. Firma koncentruje się na zaburzeniach mięśniowych, okulistycznych i neurologicznych.

Firma Huidagene opracowała HG204, wektor wirusa adenowirusowego (AAV) dostarczający innowacyjny kompleks CRISPR-Cas13 do komórek. Zaprojektowany specjalnie dla zespołu duplikacji genu MECP2, HG204 ma na celu regulację nadprodukcji białka MeCP2 poprzez indukowanie degradacji nadmiaru RNA MECP2. Ten innowacyjny kandydat na lek może potencjalnie leczyć zespół duplikacji genu MECP2 za pomocą jednego podania.

Nasza organizacja przeprowadziła owocne rozmowy z kierownictwem Huidagene, aby dowiedzieć się więcej o tej innowacyjnej technologii i jej przyszłości. Badania przedkliniczne z użyciem HG204 w humanizowanym modelu mysim wykazały znaczące zmniejszenie białka MeCP2 i odwrócenie objawów. Oprócz tego, że wyniki te są zachęcające, jest to również drugi dowód na odwracalność objawów zespołu po regulacji poziomu białka MECP2 (jak wcześniej wykazano po podaniu ASO przez prof. H. Zoghbi).

Huidagene finalizuje obecnie badania przedkliniczne nad HG204 i przygotowuje się do badania klinicznego dla pacjentów w Chinach, które ma rozpocząć się latem 2024 roku. Jeśli badanie to okaże się rozstrzygające, Huidagene planuje przeprowadzić badania kliniczne w innych krajach, takich jak Stany Zjednoczone i Europa, w latach 2025-2026.

W dniu 31 października Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała HG204 oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej i sierocego produktu leczniczego. To oznaczenie regulacyjne jest pierwszym krokiem w kierunku badań klinicznych poza Chinami i umożliwi przyspieszony przegląd dokumentacji po zarejestrowaniu leku. Chociaż wiadomość ta jest całkowicie nieoczekiwana, przynosi społeczności dodatkową nadzieję.

Nasz zespół pozostanie w kontakcie z Huidagene i będzie informował naszą społeczność o wszelkich nowych wydarzeniach.