Huidagene: una tecnología CRISPR-CAS13 muy avanzada de Shanghái (China)

Huidagene Therapeutics es una empresa de biotecnología con sedes en Shanghái y Nueva Jersey que se dedica a la investigación, la ingeniería y el desarrollo de nuevos medicamentos basados en CRISPR. La empresa se centra en los trastornos musculares, oculares y neurológicos.

Huidagene ha desarrollado el HG204, un virus adenoasociado (AAV) que contiene un nuevo complejo CRISPR-Cas13. HG204 fue desarrollado para el síndrome de duplicidad de MECP2 y tiene como objetivo regular la producción de las proteínas MeCP2, induciendo la reducción del ARN MECP2 sobreexprimido. Este innovador candidato a fármaco tiene el potencial de curar los SMD mediante un único tratamiento.

Nuestra organización ha mantenido conversaciones productivas con los responsables de Huidagene para conocer mejor esta innovadora tecnología y su importancia para el futuro. Los estudios clínicos con HG204 en un modelo humano de SMD muestran una reducción significativa de las proteínas MeCP2 y un aumento de los síntomas. Estos resultados son concluyentes, ya que se trata de una segunda reducción de la incidencia de los síntomas del SMD tras la regulación del espécimen de la proteína MECP2 (como se hizo hasta ahora mediante la verificación de la ASO por el Prof. H. Zoghbi & Team).

Hasta ahora, Huidagene ha abandonado los estudios clínicos previos sobre el HG204 y se ha centrado en un estudio clínico con pacientes chinos que comenzará en verano de 2024. Si este estudio se lleva a cabo con éxito, se planea realizar en los años 2025-2026 estudios clínicos en otros países, como Estados Unidos y Europa.

Am 31. Oktober hat die FDA (Food and Drug Administration, die Gesundheitsbehörde der USA) sowohl die Auszeichnung als seltene pädiatrische Erkrankung als auch den Orphan-Drug-Status für HG204 verliehen. Esta deficiente observación es el primer paso en el camino hacia un estudio clínico en China y puede facilitar la revisión de los expedientes en el momento del registro. A pesar de que la noticia no ha sido publicada, la Comunidad se siente muy satisfecha.

Nuestro equipo estará en contacto con Huidagene y nuestra comunidad estará al tanto de todos los nuevos avances.