HuidaGene: hacia los ensayos clínicos

En febrero de 2024, David Covini, Presidente de DupMECP2, visitó la empresa biotecnológica HuidaGene Therapeutics en Shanghái. La visita fue una oportunidad única para conocer a un equipo dinámico cuyo candidato clínico puede revolucionar el futuro del tratamiento del síndrome de duplicación del gen MECP2 (SMD). 

Dirigida por el Dr. Alvin Luk, Consejero Delegado de HuidagGene, la empresa está a la vanguardia del desarrollo de una tecnología revolucionaria que podría cambiar la vida de los niños afectados por SMD. La visita fue una oportunidad increíble para descubrir las instalaciones de vanguardia y el entorno creativo que respalda este tipo de investigación. En particular, las oficinas cuentan incluso con un rocódromo que fomenta un ambiente de trabajo creativo. 

Alvin y su Directora Médica de SMD, la Dra. Gloria Tang, presentaron los detalles de la tecnología de edición de ARN CRISPR CAS13 para el síndrome de duplicación de genes. MECP2denominado HG204. La prometedora calidad de los datos y los resultados preliminares de los estudios de toxicidad en primates no humanos han llevado a HuidaGene a un desarrollo apasionante. El ensayo clínico de la empresa, cuyo inicio está previsto inicialmente para el segundo semestre de 2024, ya ha recibido la aprobación del comité ético de dos hospitales, con el objetivo de incluir a pacientes con SMD antes de finales de año.

Se trata de una excelente noticia para la comunidad de los SMD. El próximo ensayo clínico del HG204 para los SMD, denominado "HERO", tratará inicialmente al menos a 4 pacientes que serán objeto de un estrecho seguimiento durante un año. La primera fase de este ensayo innovador se llevará a cabo en China. La inclusión de más pacientes en China dependerá de los primeros resultados preliminares del estudio de intervención.

HuidaGene ya ha hecho progresos significativos hacia la aprobación reglamentaria, obteniendo dos designaciones de la FDA (Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) y Designación de Medicamento Huérfano (ODD)) para el HG204. También han iniciado contactos con la FDA y la EMA para realizar estudios adicionales en EE.UU. y Europa. 

Es un privilegio haber tenido la oportunidad de conocer a Alvin y Gloria en persona. Estamos encantados de formar parte de esta aventura y esperamos mantener informada a nuestra comunidad sobre los avances de esta tecnología que puede cambiar vidas".