HuidaGene: w kierunku badań klinicznych

W lutym 2024 r. David Covini, prezes DupMECP2, odwiedził firmę biotechnologiczną HuidaGene Therapeutics w Szanghaju. Wizyta była wyjątkową okazją do spotkania z dynamicznym zespołem, którego kandydat kliniczny może zrewolucjonizować przyszłość leczenia zespołu duplikacji genu MECP2 (MDS). 

Kierowana przez CEO HuidagGene, dr Alvina Luka, firma jest liderem w opracowywaniu rewolucyjnej technologii, która może zmienić życie dzieci dotkniętych MDS. Wizyta była niesamowitą okazją do odkrycia najnowocześniejszych obiektów i kreatywnego środowiska, które wspiera takie badania. Warto zauważyć, że przestrzeń biurowa obejmuje nawet ściankę wspinaczkową, co sprzyja kreatywnej atmosferze pracy. 

Alvin i jego dyrektor medyczny ds. MDS, dr Gloria Tang, przedstawili szczegóły technologii edycji RNA CRISPR CAS13 dla zespołu duplikacji genów. MECP2o nazwie HG204. Obiecująca jakość danych i wstępne wyniki badań toksyczności na naczelnych doprowadziły HuidaGene do ekscytującego rozwoju. Badanie kliniczne firmy, początkowo zaplanowane na drugą połowę 2024 r., otrzymało już zgodę komisji etycznej od dwóch szpitali, a jego celem jest włączenie pacjentów z MDS przed końcem roku.

To doskonała wiadomość dla społeczności MDS. Nadchodzące badanie kliniczne HG204 dla MDS, zwane "HERO", będzie początkowo leczyć co najmniej 4 pacjentów, którzy będą ściśle monitorowani przez rok. Pierwsza faza tego przełomowego badania zostanie przeprowadzona w Chinach. Włączenie kolejnych pacjentów w Chinach będzie zależało od pierwszych wstępnych wyników badania interwencyjnego.

HuidaGene poczyniła już znaczne postępy w kierunku zatwierdzenia przez organy regulacyjne, uzyskując dwa oznaczenia FDA (Rare Paediatric Disease Designation (RPDD) i Orphan Drug Designation (ODD)) dla HG204. Nawiązali również kontakt z FDA i EMA w celu przeprowadzenia dodatkowych badań w USA i Europie. 

To zaszczyt, że mogliśmy osobiście poznać Alvina i Glorię. Cieszymy się, że możemy być częścią tej przygody i z niecierpliwością czekamy na informowanie naszej społeczności o postępach w tej potencjalnie zmieniającej życie technologii.