Huidagene: una prometedora tecnología CRISPR-CAS13 de Shanghai (China)

Huidagene Therapeutics es una empresa biotecnológica con sede en Shangai y Nueva Jersey, dedicada a la búsqueda y el desarrollo de nuevos medicamentos basados en la tecnología CRISPR. La empresa se centra en enfermedades musculares, oftalmológicas y neurológicas.

Huidagene ha desarrollado HG204, un vector viral asociado a un adenovirus (AAV) que rilascia un innovador complesso CRISPR-Cas13 nelle cellule. Ha sido diseñado para el síndrome de duplicación del gen MECP2, HG204 regula la producción de la proteína MeCP2 induciendo la degradación del ARN MECP2 en exceso. Este innovador fármaco candidato tiene el potencial de curar el Síndrome de Duplicación del gen MECP2 con una sola administración.

Nuestra organización ha mantenido fructíferas conversaciones con los directivos de Huidagene para profundizar en el conocimiento de esta innovadora tecnología y averiguar qué significa para el futuro. Estudios preclínicos que utilizaron HG204 en un modelo de topo umanizado han demostrado una reducción significativa de la proteína MeCP2 y una inversión de los síntomas. Además del hecho de que estos resultados son incorregibles, representan también la segunda prueba de la reversibilidad de los síntomas del síndrome si se interviene en la regulación de los niveles de proteína MECP2 (como ya habían demostrado anteriormente la Prof. H. Zoghbi y su equipo mediante la administración de un ASO).

Huidagene está concluyendo actualmente los estudios preclínicos en HG204 y se está preparando para un ensayo clínico en pacientes en China, que debería comenzar en 2024. Si este estudio resulta positivo, Huidagene tiene previsto realizar ensayos clínicos en otros países, como Estados Unidos y Europa, en 2025-2026.

El 31 de octubre, la FDA (Food and Drug Administration, autoridad sanitaria de Estados Unidos) concedió a HG204 la designación sia di farmaco per malattia pediatrica rara che di farmaco orfano. Esta designación reglamentaria representa un primer paso hacia un estudio clínico fuera de China, y permitirá una revisión acelerada del expediente durante el proceso de registro del medicamento. Aunque la notificación no haya sido atendida, dará a la comunidad un nuevo motivo de esperanza.

Nuestro equipo se pondrá en contacto con Huidagene y mantendrá informada a nuestra comunidad sobre cualquier nuevo avance.