Huidagene: obiecująca technologia CRISPR-CAS13 z Szanghaju (Chiny)

Huidagene Therapeutics to firma biotechnologiczna z siedzibą w Shangai i New Jersey, zajmująca się poszukiwaniem i rozwojem nowych leków opartych na technologii CRISPR. Firma koncentruje się na chorobach układu mięśniowo-szkieletowego i neurologicznych.

Firma Huidagene opracowała HG204, wektor wirusowy powiązany z adenowirusem (AAV), który przenosi innowacyjny kompleks CRISPR-Cas13 do komórek. Appositamente progettato per la sindrome di duplicazione del gene MECP2, HG204 reguluje produkcję białka MeCP2, indukując degradację RNA MECP2. Ten innowacyjny kandydat na lek farmakologiczny ma potencjał do leczenia zespołu duplikacji genu MECP2 za pomocą pojedynczej syntezy.

Nasza organizacja przeprowadziła owocne rozmowy z dyrektorami Huidagene, aby pogłębić nasze zrozumienie tej innowacyjnej technologii i dowiedzieć się, co oznacza ona dla przyszłości. Badania przedkliniczne, w których wykorzystano HG204 w modelu topo umanizzato, wykazały znaczną redukcję białka MeCP2 i inwersję sintomi. Oprócz tego, że wyniki te są niepoprawne, przedstawiają one również drugą dowód na odwracalność objawów syndromu, jeśli interweniuje się w celu regulacji poziomu białka MECP2 (co zostało wcześniej potwierdzone przez prof. H. Zoghbi i jego zespół w trakcie badania ASO).

Huidagene kończy obecnie badania przedkliniczne na HG204 i przygotowuje się do badania klinicznego na pacjentach w Chinach, które może rozpocząć się w 2024 roku. Jeśli wyniki tego badania okażą się pozytywne, Huidagene planuje przeprowadzenie testów klinicznych w innych krajach, takich jak Stany Zjednoczone i Europa, w latach 2025-2026.

W dniu 31 października FDA (Food and Drug Administration, organ ds. zdrowia w Stanach Zjednoczonych) przyznał HG204 oznaczenie sia di farmaco per malattia pediatrica rara che di farmaco orfano. To oznaczenie regulacyjne stanowi pierwszy krok w kierunku badań klinicznych poza Chinami i pozwoli na przyspieszoną rewizję dokumentacji podczas procesu rejestracji leku. Nawet jeśli powiadomienie pozostanie bez odzewu, da to społeczności kolejny powód do nadziei.

Nasz zespół pozostaje w kontakcie z Huidagene i informuje naszą społeczność o wszelkich nowych rozwiązaniach.