Inicio del reclutamiento de pacientes para ATTUNE

El estudio ATTUNE es un ensayo clínico de fase 1/2 patrocinado por Ionis. Su objetivo es evaluar ION440, un fármaco experimental basado en oligonucleótidos antisentido (ASO) diseñado para abordar la causa raíz del síndrome de duplicación del gen MECP2 (SMD).

¡El reclutamiento de pacientes para el ensayo clínico ATTUNE ha comenzado oficialmente! El primer centro se abrió en noviembre de 2024 en el Baylor College of Medicine de Houston, Texas (EE.UU.), marcando el inicio de este estudio de fase 1/2. A finales de enero de 2025, se abrió un segundo centro en Minnesota (EE.UU.). A finales de enero de 2025, se abrió un segundo centro en Minnesota (EE.UU.). En breve se abrirán otros centros en Estados Unidos y en todo el mundo.

Resumen del ensayo

El ensayo ATTUNE representa la primera administración de ION440 a seres humanos. La terapia ASO en investigación tiene como objetivo reducir los niveles de ARNm de MECP2 en personas con SMD, abordando la causa raíz de los síntomas causados por la sobreexpresión de MECP2.

Este posible enfoque terapéutico mostró resultados positivos en experimentos de investigación preclínica en 2021. Los estudios realizados en ratones que padecían el síndrome demostraron que el tratamiento con ASO reducía eficazmente los niveles de MECP2 y aliviaba los síntomas de la enfermedad sin efectos adversos significativos. Hace casi 10 años, estos resultados generaron un gran entusiasmo y esperanza en la comunidad.

En el ensayo participan varones de entre 2 y 65 años con diagnóstico confirmado de síndrome de duplicación del gen MECP2. El estudio se dividirá en dos partes. La parte 1 (dosis múltiples ascendentes) durará 36 semanas para cada participante. Durante esta fase, los participantes serán aleatorizados para recibir ION440 o un procedimiento de control (simulado). Al final de la parte 1, los participantes podrán pasar a la parte 2 (ampliación a largo plazo) y recibir ION440 durante 156 semanas.

Cada participante seguirá un programa preciso, que incluirá un periodo de selección inicial, la administración de ION440 y una fase de seguimiento para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los resultados preliminares de eficacia de este fármaco potencial. Los participantes serán reclutados progresivamente en diferentes cohortes, y cada cohorte recibirá un nivel de dosis diferente de ION440.

Para más detalles sobre el protocolo y el diseño general del estudio, consulte los siguientes recursos:

• Nuestro webinar explicativo del estudio : Desmitificar el estudio ATTUNE

• Nuestro artículo sobre el protocolo del estudio: ION440: IONIS lleva la comunidad al siguiente nivel

• Nuestro libro electrónico con todas las preguntas y respuestas para las familias: Desmitificar el estudio ATTUNE

Próximos pasos y objetivos

Como ensayo clínico de fase 1/2, el objetivo principal de ATTUNE es evaluar la seguridad y tolerabilidad de ION440. Los resultados del ensayo ATTUNE proporcionarán información valiosa para futuros estudios que evalúen la eficacia de ION440 como tratamiento del síndrome de duplicación del gen MECP2.

Los equipos de investigación del Children's Hospital de Houston y del Gillette Children's Specialty healthcare de Minnesota están reclutando pacientes para empezar a administrarles el tratamiento experimental.

El lanzamiento del ensayo clínico ATTUNE supone un extraordinario paso adelante en la búsqueda de un tratamiento para el síndrome de duplicación del gen MECP2. En cuanto al ensayo clínico HERO, el uso innovador de la tecnología de oligonucleótidos antisentido representa un enfoque de vanguardia para tratar esta enfermedad, ofreciendo nuevas esperanzas a las familias y a la comunidad del síndrome de duplicación del gen MECP2.