Rozpoczęcie rekrutacji pacjentów do badania ATTUNE

Badanie ATTUNE jest badaniem klinicznym fazy 1/2 sponsorowanym przez firmę Ionis. Jego celem jest ocena ION440, eksperymentalnego leku opartego na oligonukleotydach antysensownych (ASO), zaprojektowanego w celu zwalczania pierwotnej przyczyny zespołu duplikacji genu MECP2 (MDS).

Rekrutacja pacjentów do badania klinicznego ATTUNE oficjalnie się rozpoczęła! Pierwszy ośrodek został otwarty w listopadzie 2024 r. w Baylor College of Medicine w Houston w Teksasie (USA), rozpoczynając badanie fazy 1/2. Pod koniec stycznia 2025 r. otwarto drugi ośrodek w Minnesocie (USA). Wkrótce zostaną otwarte kolejne ośrodki w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie.

Przegląd badania

Badanie ATTUNE stanowi pierwsze podanie ION440 ludziom. Badana terapia ASO ma na celu zmniejszenie poziomu mRNA MECP2 u osób z MDS, zajmując się podstawową przyczyną objawów spowodowanych nadekspresją MECP2.

To potencjalne podejście terapeutyczne wykazało pozytywne wyniki w przedklinicznych eksperymentach badawczych w 2021 roku. Badania przeprowadzone na myszach cierpiących na ten zespół wykazały, że leczenie ASO skutecznie obniżyło poziom MECP2 i złagodziło objawy choroby bez znaczących skutków ubocznych. Prawie 10 lat temu wyniki te wywołały ogromny entuzjazm i nadzieję w społeczności.

W badaniu biorą udział mężczyźni w wieku od 2 do 65 lat z potwierdzoną diagnozą zespołu duplikacji genu MECP2. Badanie zostanie podzielone na dwie części. Część 1 (wielokrotne dawki rosnące) potrwa 36 tygodni dla każdego uczestnika. Podczas tej fazy uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej ION440 lub do grupy kontrolnej (pozorowanej). Po zakończeniu części 1 uczestnicy będą mogli przejść do części 2 (przedłużenie długoterminowe) i otrzymywać ION440 przez 156 tygodni.

Każdy uczestnik będzie podlegał precyzyjnemu programowi, obejmującemu wstępny okres selekcji, podawanie ION440 i fazę obserwacji w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnych wyników skuteczności tego potencjalnego leku. Uczestnicy będą stopniowo rekrutowani do różnych kohort, z których każda otrzyma inny poziom dawki ION440.

Aby uzyskać więcej informacji na temat protokołu i ogólnego projektu badania, zapoznaj się z następującymi zasobami:

• Nasze webinarium wyjaśniające badanie : Demistyfikacja badania ATTUNE

• Nasz artykuł na temat protokołu badania: ION440: IONIS przenosi społeczność na wyższy poziom

• Nasz e-book ze wszystkimi pytaniami i odpowiedziami dla rodzin: Demistyfikacja badania ATTUNE

Kolejne kroki i cele

Jako badanie kliniczne fazy 1/2, głównym celem badania ATTUNE jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ION440. Wyniki badania ATTUNE dostarczą cennych informacji dla przyszłych badań oceniających skuteczność ION440 w leczeniu zespołu duplikacji genu MECP2.

Zespoły badawcze w Szpitalu Dziecięcym w Houston i Gillette Children's Specialty Healthcare w Minnesocie rekrutują obecnie pacjentów do rozpoczęcia eksperymentalnego leczenia.

Rozpoczęcie badania klinicznego ATTUNE stanowi niezwykły krok naprzód w poszukiwaniu leczenia zespołu duplikacji genu MECP2. Podobnie jak w przypadku badania klinicznego HERO, innowacyjne zastosowanie technologii oligonukleotydów antysensownych stanowi najnowocześniejsze podejście do leczenia tej choroby, dając nową nadzieję rodzinom i społeczności zespołu duplikacji genu MECP2.