Huidagene Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Shanghai und New Jersey, das sich auf die Entdeckung, das Engineering und die Entwicklung neuartiger CRISPR-basierter Medikamente konzentriert. Das Unternehmen konzentriert sich auf Muskel-, Augen- und neurologische Erkrankungen.
Huidagene hat HG204 entwickelt, einen adeno-assoziierten viralen (AAV) Vektor, der einen neuartigen CRISPR-Cas13-Komplex in Zellen bringt. HG204 wurde für das MECP2-Duplikationssyndrom entwickelt und zielt darauf ab, die Überproduktion des MeCP2-Proteins zu regulieren, indem es den Abbau der überexprimierten MECP2-RNA induziert. Dieser innovative Medikamentenkandidat hat das Potenzial, MDS durch eine einzige Verabreichung zu heilen.
Unsere Organisation hat produktive Gespräche mit den Führungskräften von Huidagene geführt, um mehr über diese innovative Technologie und ihre Bedeutung für die Zukunft zu erfahren. Präklinische Studien mit HG204 an einem humanisierten MDS-Mausmodell zeigten eine signifikante Reduktion des MeCP2-Proteins und eine Umkehrung der Symptome. Diese Ergebnisse sind ermutigend, da es auch um den zweiten Nachweis der Umkehrbarkeit von MDS-Symptomen nach der Regulierung der MECP2-Proteinspiegel handelt. (wie zuvor durch die Verabreichung des ASO durch Prof. H. Zoghbi & Team nachgewiesen).
Huidagene schließt derzeit die präklinischen Studien zu HG204 ab und bereitet sich auf eine klinische Studie für Patienten in China vor, die im Sommer 2024 beginnen soll. Sollte diese Studie erfolgreich verlaufen, plant Huidagene, in den Jahren 2025-2026 klinische Studien in anderen Ländern, wie den USA und Europa, durchzuführen.
Am 31. Oktober hat die FDA (Food and Drug Administration, die Gesundheitsbehörde der USA) sowohl die Auszeichnung als seltene pädiatrische Erkrankung als auch den Orphan-Drug-Status für HG204 verliehen. Diese behördliche Festlegung ist ein erster Schritt auf dem Weg zu einer klinischen Studie außerhalb Chinas und soll eine beschleunigte Prüfung des Dossiers bei der Registrierung ermöglichen. Obwohl die Nachricht völlig unerwartet war, bringt sie der Gemeinschaft zusätzliche Hoffnung.
Unser Team wird mit Huidagene in Verbindung bleiben und unsere Gemeinschaft über alle neuen Entwicklungen auf dem Laufenden halten.
