Huidagene: Zaawansowana technologia CRISPR-CAS13 z Szanghaju (Chiny)

Huidagene Therapeutics to firma biotechnologiczna z siedzibą w Szanghaju i New Jersey, która koncentruje się na opracowywaniu, inżynierii i rozwoju nowych leków opartych na CRISPR. Firma koncentruje się na chorobach mięśni, oczu i zaburzeniach neurologicznych.

Huidagene opracował HG204, adeno-assoziierten viralen (AAV) Vektor, który wprowadza nowy kompleks CRISPR-Cas13 do komórek. HG204 został opracowany w celu leczenia zespołu duplikacji MECP2 i umożliwia regulację produkcji białek MeCP2, a także indukuje abbau überexprimierten MECP2-RNA. Ten innowacyjny kandydat na lek może potencjalnie leczyć MDS za pomocą pojedynczej terapii.

Nasza organizacja przeprowadziła produktywne rozmowy z wiodącymi firmami Huidagene, aby dowiedzieć się więcej o tej innowacyjnej technologii i jej znaczeniu dla przyszłości. Badania kliniczne z użyciem HG204 na ludzkim modelu MDS wykazały znaczną redukcję białek MeCP2 i złagodzenie objawów. Te wyniki są jednoznaczne, ponieważ dotyczą one również nowego nasilenia objawów MDS po regulacji białka MECP2 (jak to miało miejsce wcześniej podczas weryfikacji ASO przez Prof. H. Zoghbi & Team).

Huidagene kończy obecnie badania kliniczne nad HG204 i rozpoczyna badanie kliniczne dla pacjentów w Chinach, które rozpocznie się we wrześniu 2024 roku. Jeśli badanie zakończy się sukcesem, należy przeprowadzić badania kliniczne w latach 2025-2026 w innych krajach, takich jak USA i Europa.

W dniu 31. Oktober hat die FDA (Food and Drug Administration, die Gesundheitsbehörde der USA) sowoith die Auszeichnung as seltene pädiatrische Erkrankung as auch den Orphan-Drug-Status für HG204 verliehen. Ten behawioralny wniosek jest pierwszym krokiem na drodze do badań klinicznych w Chinach i może pomóc w ulepszeniu dokumentacji podczas rejestracji. Mimo, że wiadomość była w pełni niezrozumiała, przyniosła ona wspólnocie dodatkowe zadowolenie.

Nasz zespół połączy się z Huidagene, a nasza społeczność będzie miała dostęp do wszystkich nowych przedsięwzięć.