Huidagene: una tecnologia CRISPR-CAS13 di Shanghai (Cina) di grande impatto.

Huidagene Therapeutics è un'azienda di biotecnologie con sede a Shanghai e nel New Jersey, che si concentra sulla ricerca, la progettazione e lo sviluppo di nuovi farmaci basati su CRISPR. L'azienda si concentra sui disturbi muscolari, oculari e neurologici.

Huidagene ha creato HG204, un vettore virale adeno-assoziierten (AAV), che porta nelle cellule un nuovo complesso CRISPR-Cas13. HG204 è stato sviluppato per la sindrome di MECP2-Duplikations e ha come obiettivo quello di regolare la produzione delle proteine MeCP2, inducendo l'abbattimento dell'RNA MECP2. Questo candidato farmaco innovativo ha il potenziale di guarire le SMD con un unico trattamento.

La nostra organizzazione ha avviato una serie di colloqui produttivi con le aziende produttrici di Huidagene, per capire meglio questa tecnologia innovativa e la sua importanza per il futuro. Studi clinici con HG204 su un modello umano di SMD hanno evidenziato una significativa riduzione delle proteine MeCP2 e una diminuzione dei sintomi. Questi risultati sono determinanti, in quanto si tratta anche di un ulteriore peggioramento della malattia di Alzheimer dopo la regolazione della proteina MECP2 (come già avvenuto durante la verifica dell'ASO da parte del Prof. H. Zoghbi & Team).

Huidagene ha cancellato gli studi clinici su HG204 e si è concentrata su uno studio clinico su pazienti in Cina, che inizierà nel 2024. Se questo studio è riuscito, si possono condurre studi clinici in altri Paesi, come gli Stati Uniti e l'Europa, negli anni 2025-2026.

Il 31. Oktober hat die FDA (Food and Drug Administration, die Gesundheitsbehörde der USA) sowohl die Auszeichnung als seltene pädiatrische Erkrankung als auch den Orphan-Drug-Status für HG204 verliehen. Questa behördliche Festlegung è un primo passo sul cammino verso uno studio clinico in Cina e può consentire una migliore definizione dei fascicoli durante la registrazione. Obwohl die Nachricht völlig unerwartet war, bringt sie der Gemeinschaft zusätzliche Hoffnung.

Il nostro team sarà in contatto con Huidagene e la nostra associazione si occuperà di tutte le nuove tecnologie sul campo.