Studi sul riposizionamento di farmaci gia' approvati effettuati da APTEEUS™

La prima parte del progetto condotta da APTEEUS™ in collaborazione con l’associazione Les petits Mec P2 si sta avvicinando alla sua conclusione. La duplicazione del gene MECP2 comporta una sovra espressione della proteina MECP2 presente in tutte le cellule del corpo. APTEEUS™ ha deciso di usare i fibroplasti estratti dalla pelle dei pazienti per evidenziare la sovra espressione della proteina e cercare di regolarla attraverso il trattamento con molecole di farmaci gia’ in uso per altre indicazioni terapeutiche.

Circa 5000 molecole sono state valutate durante gli studi. APTEEUS™ ha trovato diverse molecole in grado ridurre la quantita’ di proteina MeCP2 nelle cellule di due pazienti appartenenti all’associazione.

APTEEUS™ sta raccogliendo le informazioni su ciascuna delle molecole identificate in modo da poterle valutare.

Illustrazioni dei risultati dello studio. La quantita’ di MeCP2 presente nel gruppo di controllo e’ 6.0×105, mentre nelle cellule dei pazienti i livelli trovati si avvicinavano a 1.0×106.

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