La première phase du projet mené par APTEEUS™ avec l’association Les Petits Mec P2 touche à sa fin. La duplication du gène MECP2 entraîne une surexpression de la protéine MeCP2 présente dans toutes les cellules de l’organisme. APTEEUS™ a choisi d’utiliser les fibroblastes issus de la peau des patients pour mettre en évidence la surexpression de la protéine et tenter de la réguler avec des molécules déjà utilisées pour d’autres indications.
Parmi plus de 5000 molécules testées lors d’un criblage, APTEEUS™ a identifié plusieurs molécules capables de réduire la quantité de la protéine MeCP2 dans les cellules de 2 patients de l’association.
APTEEUS™ recueille actuellement les données relatives à chacune des molécules retenues afin que nous puissions juger de leur intérêt médical avec les médecins.
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