La primera parte del proyecto llevado a cabo por APTEEUS™ en colaboración con la asociación Les petits Mec P2 está llegando a su conclusión. La duplicación del gen MECP2 conlleva una expresión única de la proteína MECP2 presente en todas las células del cuerpo. APTEEUS™ ha decidido utilizar fibroplastias extraídas de la piel de los pacientes para evidenciar la expresión única de la proteína y cerciorarse de que se regula mediante el tratamiento con moléculas de fármacos gia' en uso para otras indicaciones terapéuticas.
Durante los estudios se evaluaron unas 5000 moléculas. APTEEUS™ ha encontrado diversas moléculas capaces de aumentar la cantidad de proteína MeCP2 en las células de dos pacientes pertenecientes a la asociación.
APTEEUS™ recopila información sobre cada una de las moléculas identificadas para que puedan ser valoradas.
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