ION440 : IONIS propulse la communauté MDS à un niveau supérieur

Écrit par David et vérifié par Ionis


Suite à l’annonce faite récemment par Ionis au sujet de l’essai clinique à venir, nous souhaitons apporter de plus amples informations sur cet essai. Il est particulièrement important pour les familles qui envisagent de faire participer leur enfant à un essai clinique de savoir ce qu’est un essai clinique, en particulier dans le contexte de maladies rares comme le syndrome de duplication du gène MECP2 (MDS).

Un essai clinique (ou essai thérapeutique) est un type de recherche qui étudie de nouveaux traitements et évalue leur sécurité et leurs effets sur l’homme. Les essais cliniques font souvent partie d’un programme de développement clinique plus large. Un programme de développement clinique est une série d’essais cliniques menés en phases progressives (c’est-à-dire de la phase 1 à la phase 3) visant à déterminer si de nouveaux médicaments ou traitements potentiels sont à la fois suffisamment sûrs et considérablement efficaces.

Dans le cas de MDS, Ionis lancera bientôt un premier essai clinique pour évaluer un nouveau traitement potentiel appelé ION440. L’étude ATTUNE a été annoncée par Ionis sur clinicaltrials.gov avec son titre officiel « A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome »

Décryptons ce que cela signifie.

Essai de phase 1-2 : La phase 1 représente la première fois qu’un médicament est administré à des êtres humains (on parle souvent d’essai « first-in-human »). La phase 1 est principalement conçue pour déterminer la sûreté et la tolérabilité du médicament expérimental à différentes doses ; elle est généralement de petite et relativement rapide. Les essais de phase 2 permettent d’obtenir des preuves supplémentaires de la sécurité en étudiant l’impact du nouveau médicament sur un plus grand nombre de personnes et sur une plus longue période. Souvent, dans les essais de phase 2, y compris ATTUNE, les chercheurs cherchent également à comprendre comment les personnes réagissent à différentes doses du médicament expérimental. L’essai ATTUNE est une combinaison d’essais de phase 1 et de phase 2.

Randomisé, en double aveugle, contrôlé par Sham : Cela signifie que les participants sont assignés au hasard à recevoir soit le traitement par ION440, soit un traitement fictif (pas d’injection mais la même procédure de sédation que dans le groupe de traitement) dans un rapport 3:1 (3 patients recevant ION440 pour 1 patient recevant un placebo). Ni les participants ni les chercheurs ne savent qui reçoit le vrai traitement et qui reçoit le simulacre (sham).

Un groupe de contrôle (ici le groupe « sham ») est souvent utilisé lorsque (1) les signes et les symptômes de la maladie sont différents d’une personne à l’autre (2) l’évolution naturelle de la population étudiée dans l’essai est limitée (3) les objectifs de l’essai clinique peuvent être définis d’une manière qui pourrait être considérée comme subjective ou sujette à des biais et (4) la compréhension de la manière dont la population recrutées réagira à des types de procédures spécifiques, comme la sédation et la ponction lombaire nécessaires pour administrer ION440, est limitée.

Dose ascendante multiple (MAD) : Cela signifie que les chercheurs administrent des doses croissantes du médicament à différents groupes de participants afin de déterminer la quantité de médicament qui peut être administrée en toute sécurité.

Partie 1 et partie 2 de l’essai : ATTUNE est divisé en deux parties. Toutes les personnes acceptées dans l’essai commenceront par la partie 1.
Dans la première partie, 75 % des participants recevront ION440 et 25 % recevront un traitement simulé (sham) pendant environ 36 semaines. Une fois que Ionis aura terminé avec succès l’évaluation de la sécurité au cours de la première partie de l’essai, les participants qui auront terminé la première partie de l’essai auront la possibilité de recevoir ION440 pendant 156 semaines au cours de la phase d’extension (LTE), appelée deuxième partie.

Sécurité, tolérabilité, pharmacocinétique, pharmacodynamique : Ces critères définissent les objectifs de l’étude de phase 1-2 pour ION440 en évaluant si ou quels effets indésirables peuvent être observés après l’administration de ION440, ce que le corps fait à ION440, ce que ION440 fait au corps humain.

Critères d’inclusion et d’exclusion : Ce sont les règles qui déterminent qui peut participer à l’essai clinique. Par exemple, dans cet essai, les participants doivent être de sexe masculin, âgés de 2 à 65 ans, avoir un diagnostic confirmé du syndrome de duplication du gène MECP2 et être en mesure de suivre toutes les procédures de l’étude. Certaines conditions peuvent également empêcher une personne de participer, comme le fait d’être atteint d’une forme complexe du syndrome, de souffrir de certains problèmes de santé ou d’être traité avec d’autres médicaments.

Il est important de noter que la participation à un essai clinique est volontaire et que les familles peuvent s’en retirer à tout moment si elles estiment que ce n’est pas dans l’intérêt de leur enfant.

Début de l’étude : La date de début estimée pour ATTUNE est août 2024. Cependant, ce calendrier peut changer en fonction des étapes réglementaires, telles que l’approbation du comité d’éthique, la signature des contrats, et d’autres approbations spécifiques requises dans chaque hôpital où l’étude sera menée. L’inscription des patients commencera une fois que toutes les autorisations auront été signées par Ionis et l’hôpital.

N’oubliez pas que les essais cliniques sont essentiels pour faire progresser les connaissances médicales et trouver de nouveaux traitements, et qu’ils sont porteurs d’espoir pour les personnes et les familles touchées par des maladies rares.

ION440 est un médicament expérimental dont la commercialisation en tant que traitement d’une quelconque maladie, y compris le syndrome de duplication du gène MECP2, n’est approuvée dans aucun pays.

Nous préparons actuellement un webinaire détaillé sur les essais cliniques et ATTUNE. Sa sortie est prévue d’ici la fin septembre 2024. Stay tuned 😉

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