La prima fase del progetto condotto da APTEEUS™ in collaborazione con l’associazione Les petits Mec P2 sta volgendo al termine. La duplicazione del gene MECP2 determina una sovraespressione della proteina MeCP2 presente in tutte le cellule dell’organismo. APTEEUS™ ha scelto di utilizzare fibroblasti prelevati dalla pelle dei pazienti per evidenziare la sovraespressione della proteina e tentare di regolarla con molecole già impiegate per altre indicazioni.
Tra le oltre 5.000 molecole testate durante lo screening, APTEEUS™ ha individuato diverse molecole in grado di ridurre la quantità di proteina MeCP2 nelle cellule di 2 pazienti dell’associazione.
APTEEUS™ sta attualmente raccogliendo dati su ciascuna delle molecole selezionate, in modo da poter valutarne l'interesse medico insieme ai medici.
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