La prima fase del progetto condotto da APTEEUS™ in collaborazione con l’associazione Les Petits MeCP2 sta volgendo al termine. La duplicazione del gene MECP2 porta a una sovraespressione della proteina MeCP2, presente in tutte le cellule dell’organismo. APTEEUS™ ha deciso di utilizzare fibroblasti prelevati dalla pelle dei pazienti per dimostrare la sovraespressione della proteina e tentare di regolarla con molecole già impiegate per altre indicazioni.
Tra oltre 5000 molecole testate, APTEEUS™ ha identificato diverse molecole in grado di ridurre la quantità della proteina MeCP2 nelle cellule di due pazienti dell’associazione.
APTEEUS™ sta attualmente raccogliendo i dati relativi a ciascuna delle molecole selezionate, in modo da poter valutare, insieme ai medici, la loro utilità clinica.
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