Rozpoczęcie rekrutacji do badania klinicznego HERO: CRISPR cas13 dla zespołu

Badanie kliniczne HERO jest pionierskim badaniem oceniającym HG204, nową terapię CRISPR Cas13 RNA, w leczeniu zespołu duplikacji MECP2 (MDS). Sponsorowane przez HuidaGene, badanie to stanowi ważny kamień milowy w poszukiwaniu leczenia tego zespołu. W listopadzie 2024 r. pierwszy pacjent z powodzeniem otrzymał HG204, dając społeczności nową nadzieję.

Przegląd badania

Badanie HERO obejmuje pojedyncze wstrzyknięcie dokomorowe HG204, co pozwala na dostarczenie leku bezpośrednio do mózgu. Rekrutacja do badania rozpoczęła się w październiku 2024 r., a badanie ma na celu rekrutację sześciu uczestników płci męskiej w wieku od 2 do 18 lat z potwierdzoną diagnozą zespołu duplikacji MECP2. Każdy uczestnik weźmie udział w 60-tygodniowym badaniu, obejmującym 8-tygodniowy okres przesiewowy, podawanie leczenia i 52-tygodniową fazę obserwacji. Głównymi celami są monitorowanie zdarzeń niepożądanych i ocena postępów rozwojowych po leczeniu. Badanie jest obecnie prowadzone w Szpitalu Uniwersyteckim w Pekinie w Chinach. Rekrutacja dodatkowych pacjentów w Chinach będzie zależeć od wyników pierwszych pacjentów leczonych w ramach badania.

Więcej informacji można znaleźć w protokole badania.

Pierwszy leczony pacjent i wstępne wyniki

W listopadzie HuidaGene ogłosiła, że HG204 został z powodzeniem podany pierwszemu pacjentowi. Sześć tygodni po wstrzyknięciu pacjent nie wykazywał żadnych poważnych skutków ubocznych i zaobserwowano wstępne oznaki skuteczności. W nadchodzących tygodniach pacjent będzie ściśle monitorowany w celu bardziej szczegółowej oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

Kolejne kroki i cele

HuidaGene poczyniła postępy regulacyjne, uzyskując dwa ważne oznaczenia od FDA: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) i Orphan Drug Designation (ODD) dla HG204 w leczeniu zespołu duplikacji genu MECP2. Podczas gdy badanie HERO jest prowadzone w Chinach, firma biotechnologiczna prowadzi również rozmowy z FDA i EMA w celu rozważenia dalszych badań w USA i Europie.

Publikacja badań

W międzyczasie HuidaGene opublikowała szczegóły przedklinicznych wyników eksperymentalnych dla tej technologii w Nature Neuroscience. CRISPR-Cas13, w tym HG204. Badania wykazały, że HG204 skutecznie obniża poziom mRNA MECP2, łagodzi objawy choroby i przedłuża życie w modelach mysich i naczelnych bez wywoływania działań niepożądanych. Wyniki te potwierdzają zasadność trwającego badania klinicznego i potencjał HG204 jako opcji terapeutycznej dla tego zespołu.

Badanie kliniczne HERO stanowi ważny kamień milowy w poszukiwaniu leczenia zespołu duplikacji genu MECP2. Połączenie najnowocześniejszej technologii CRISPR cas13 i obiecujących wstępnych wyników daje nadzieję pacjentom i rodzinom dotkniętym tym zespołem. W nadchodzących miesiącach monitorowanie będzie niezbędne do pełnej weryfikacji bezpieczeństwa i skuteczności HG204 w leczeniu zespołu duplikacji genu MECP2.