Huidagene Therapeutics è un'azienda biotecnologica basata a Shangai e New Jersey, attiva nella scoperta e sviluppo di nuove medicine basate sulla tecnologia CRISPR. L'azienda si focalizza su malattie muscolari, oftalmiche e neurologiche.
Huidagene ha sviluppato HG204, un vettore virale associato a un adenovirus (AAV) che rilascia un innovativo complesso CRISPR-Cas13 nelle cellule. Appositamente progettato per la sindrome di duplicazione del gene MECP2, HG204 mira a regolare la sovraproduzione della proteina MeCP2 inducendo la degradazione dell'RNA MECP2 in eccesso. Questo innovativo candidato farmaco ha il potenziale per curare la Sindrome da Duplicazione del gene MECP2 con una sola somministrazione.
La nostra organizzazione ha avuto colloqui produttivi con i direttori di Huidagene per approfondire la conoscenza di questa tecnologia innovativa e scoprire cosa significa per il futuro. Studi preclinici che utilizzano HG204 in un modello di topo umanizzato hanno dimostrato una significativa riduzione della proteina MeCP2 e un'inversione dei sintomi. Oltre al fatto che questi risultati siano incoraggianti, rappresentano anche la seconda prova della reversibilità dei sintomi della sindrome se interviene a regolare i livelli di proteina MECP2 (come precedentemente dimostrato dalla Prof.ssa H. Zoghbi e dal suo team tramite la somministrazione di un ASO).
Huidagene sta attualmente concludendo gli studi preclinici su HG204 e si sta preparando per un trial clinico su pazienti in Cina, che dovrebbe iniziare nell'estate del 2024. Se questo studio risulterà positivo, Huidagene prevede di condurre trial clinici in altri Paesi, come gli Stati Uniti e l'Europa, nel 2025-2026.
Il 31 ottobre, la FDA (Food and Drug Administration, l'autorità sanitaria degli Stati Uniti) ha conferito ad HG204 la designazione sia di farmaco per malattia pediatrica rara che di farmaco orfano. Questa designazione normativa rappresenta un primo passo verso uno studio clinico al di fuori della Cina e consentirà una revisione accelerata del dossier durante il processo di registrazione del farmaco. Anche se la notifica è rimasta inascoltata, essa darà alla comunità un ulteriore motivo di speranza.
La nostra squadra rimarrà in contatto con Huidagene e terrà aggiornata la nostra comunità su qualsiasi nuovo sviluppo.
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