L'UMass Chan School of Medicine ha concesso in licenza una promettente tecnologia basata su siRNA a M2DS, una start-up che mira a far progredire questa tecnologia come trattamento per la sindrome da duplicazione del gene MECP2. Questo segna un importante passo avanti nella ricerca di applicazioni cliniche.
Questa tecnologia è stata sviluppata nel laboratorio della dott.ssa Khvorova, sotto la supervisione di Vignesh Hariharan. La ricerca iniziale è stata finanziata da Cure MDS e dal Rett Syndrome Research Trust. Questo siRNA agisce mirando e degradando l'RNA messaggero responsabile della sovrapproduzione della proteina MeCP2.
Negli studi sui topi, una dose di questo composto ha raggiunto efficacemente il cervello e il midollo spinale e richiederebbe solo una o due somministrazioni all'anno. Con la concessione in licenza a M2DS di questa tecnologia, il candidato farmaco entra ora in una fase in cui può ricevere il sostegno necessario per progredire verso la sperimentazione clinica sull'uomo.
Oltre agli studi clinici in corso condotti da Ionis e HuidaGene, questa importante scoperta potrebbe essere una promettente aggiunta all'elenco dei potenziali trattamenti per questa malattia rara e complessa.
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