Na początku tego roku Alvin Luk wziął udział w konkursie Medycyna CRISPR w Kopenhadze, aby przedstawić aktualne informacje na temat badania klinicznego HERO dotyczącego zespołu duplikacji genu MECP2. Jego prezentacja jest dostępna dla społeczności na YouTube.
W tym filmie odkryjesz eksperymentalną terapię CRISPR-Cas13 firmy Huidagene, HG204i postępy pierwszego leczonego dziecka, trzy miesiące po otrzymaniu eksperymentalnego leku. Do zobaczenia na minuta 26:00 aby wyświetlić obrazy pacjenta.
Te wstępne wyniki są bardzo zachęcające i po raz kolejny sugerują, że przywrócenie poziomu białka MeCP2 może być obiecującą strategią walki z zespołem.




Drugie dziecko było już leczone HG204 i oczekuje się, że do sześciu pacjentów zostanie kolejno włączonych do tego badania w Chinach.


